Läkemedlet har tidigare visat sig vara säkert att använda för människor.
Ett forskarteam från King’s College London har hittat ett sätt att bekämpa Alzheimers sjukdom i ett tidigt skede genom att återanvända ett läkemedel som ursprungligen utvecklades för ryggmärgsskador.
Detta experimentella läkemedel, KCL-286, riktar in sig på tidiga hjärnskador och inflammation. Eftersom det redan har genomgått säkerhetstester på människor kan utvecklingen gå exceptionellt snabbt.
Enligt King’s College London riktar behandlingen in sig på en signalväg kopplad till hur kroppen använder A-vitamin. Professor Jonathan Corcoran förklarade hur detta påskyndar de kliniska framstegen.
”KCL-286 är en förstklassig, oralt biotillgänglig liten molekyl som redan framgångsrikt har klarat fas 1-studier för säkerhet och tolerabilitet hos människor. Detta kommer dramatiskt att förkorta den traditionella tidslinjen på flera år som krävs för utveckling av nya läkemedel”, sade Corcoran.
Kapar repet
Medan de flesta terapier fokuserar på att rensa bort proteiner i sena stadier reparerar KCL-286 fysiska brott i hjärnans genetiska kod. Corcoran jämförde denna skada med en allvarlig fraktur.
”Dubbelsträngsbrott i DNA är som ett rep som går helt av på mitten, snarare än att bara fransa sig i kanterna. Vi fann att KCL-286 främjar reparation av dessa brott, vilket gör att vi kan rikta in oss på ett nyckelkännetecken för Alzheimers sjukdom”, förklarade han.
Dr Maria Goncalves, som ledde läkemedlets utveckling, anser att denna dubbla verkan är avgörande. Hon sade: ”Våra fynd visar att KCL-286 inte bara riktar in sig på DNA-skador utan också minskar inflammation, två processer som uppstår mycket tidigt i Alzheimers sjukdomsförlopp. Detta belyser dess potential som en sjukdomsmodifierande terapi snarare än att bara behandla symtom.”
Läker sinnet
Forskarna upptäckte att ryggmärgsskador och Alzheimers sjukdom faktiskt delar samma molekylära signalvägar. Detta gör att ett och samma läkemedel kan rikta in sig på båda problemen.
Forskaren Natasha Hill betonade att detta mångsidiga tillvägagångssätt är precis vad patienter behöver och sade: ”För att utveckla en effektiv behandling för Alzheimers sjukdom måste vi angripa flera aspekter av sjukdomen. KCL-286 kunde rikta in sig på flera sjukdomsrelevanta cellulära signalvägar, varav några initieras mycket tidigt i sjukdomsförloppet.”
Även om det för närvarande endast har testats på möss ger läkemedlets säkerhetsprofil forskarna ett massivt försprång. De arbetar nu för att se om dessa fördelar kan överföras till människor.