Kenneth Glad
Forskare söker fortfarande efter behandlingar som gör mer än att lindra symtom. Ett nytt bioteknikavtal visar både potentialen och svårigheterna med att omvandla levande celler till läkemedel.
Cellular Intelligence har tagit över de globala rättigheterna till STEM-PD, en experimentell cellterapi mot Parkinsons sjukdom med koppling till Novo Nordisk.
I gengäld fick läkemedelsjätten, enligt Drug Discovery Trends, ägarandelar i startupbolaget och behöll rättigheter till framtida milstolpsbetalningar och royaltyintäkter.
Avtalet ger Cellular Intelligence ett kliniskt program inom ett av neurologins mest svårbehandlade områden.
Parkinsons sjukdom kan hanteras med befintliga läkemedel, men patienter och läkare saknar fortfarande en beprövad behandling som stoppar sjukdomens utveckling.
Varför programmet är viktigt
STEM-PD är utformat för att ersätta dopaminproducerande nervceller, de hjärnceller som gradvis förloras vid Parkinsons sjukdom.
I stället för att enbart behandla symtom syftar terapin till att återställa en del av det som sjukdomen skadar.
Programmet började genom akademiskt arbete vid Lunds universitet och involverade senare kliniska och forskningspartners i Sverige och Storbritannien, tillsammans med Novo Nordisk. De tidiga testerna fokuserar på säkerhet och tolerabilitet.
Nuno Mendonça, neurolog och medicinsk chef på Cellular Intelligence, beskrev behandlingsgapet tydligt:
”Det finns många symtomlindrande behandlingar. Man tar dem och vissa motoriska symtom förbättras, men den underliggande processen fortsätter.”
Parkinsonforskningen har sett många lovande idéer misslyckas i kliniska prövningar. Sjukdomen är komplex, utvecklas långsamt och påverkar patienter på olika sätt, vilket gör det svårt att bevisa att en ny behandling faktiskt förändrar sjukdomsförloppet.
Det är därför cellterapi väcker både entusiasm och försiktighet. Att ersätta förlorade hjärnceller är en kraftfull idé, men metoden måste visa att de transplanterade cellerna kan överleva, fungera korrekt och förbli säkra över tid.
För patienter är lockelsen lätt att förstå. Den vetenskapliga utmaningen är betydligt större.
AI blir en del av processen
Cellular Intelligences roll är inte bara att driva terapin framåt kliniskt. Företaget vill också förbättra hur sådana behandlingar produceras.
Stamcellsterapier bygger på noggrant kontrollerade laboratorieprocesser. Små förändringar i tidpunkt, material eller hantering kan påverka de slutliga cellerna. Det skapar problem för kvalitet, kostnader och skalbarhet.
Micha Breakstone, medgrundare och vd för Cellular Intelligence, sade att tillverkningsprocessen fortfarande är mycket känslig:
”De protokoll som används för att differentiera celler från pluripotens till olika cellöden är extremt känsliga för mycket små förändringar och justeringar.”
Cellular Intelligence, tidigare Somite AI, uppger att deras plattform kan följa hur celler förändras över tid och hjälpa till att förutsäga vilka produktionsförhållanden som leder till bättre resultat.
Det kan bli viktigt om STEM-PD går vidare i kliniska prövningar. En terapi som placeras i hjärnan skulle kräva ovanligt hög jämnhet mellan olika produktionsbatcher.
Företagets bredare ambition är att göra cellbiologi mer förutsägbar, mer ingenjörsmässig och mindre beroende av försök och misstag. Parkinsonprogrammet kan nu bli ett tidigt test av den idén.
De kommande milstolparna kommer att avgöra om avtalet blir mer än en strategisk överlåtelse inom bioteknik. STEM-PD måste fortfarande visa att terapin kan produceras tillförlitligt, administreras säkert och ge meningsfull nytta för personer som lever med Parkinsons sjukdom.
Källor: Drug Discovery Trends, Lunds universitet, Cellular Intelligence
